Thuốc trị các bệnh viêm mạch hiếm gặp ở trẻ em

Khi trẻ bị mắc các bệnh này, các mạch máu nhỏ bị viêm sẽ làm giảm lượng máu chảy qua sẽ gây ra những vấn đề nghiêm trọng làm ảnh hưởng tới các cơ quan, đặc biệt là phổi và thận... Để đáp ứng nhu cầu điều trị đối với các bệnh  hiếm gặp, thuốc rituxan đã được cơ quan này ưu tiên phê duyệt trị GPA và MPA ở trẻ em.

Khi thử nghiệm điều trị ở bệnh nhân nhi mắc GPA (còn gọi là bệnh u hạt Wegener) và MPA sự an toàn của thuốc cũng phù hợp với hồ sơ an toàn như khi điều trị cho người lớn mắc hai bệnh này. Các tác dụng phụ phổ biến nhất khi sử dụng thuốc là nhiễm trùng, phản ứng liên quan đến truyền dịch và buồn nôn, giảm bạch cầu và thiếu máu. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên theo dõi bệnh nhân về hội chứng ly giải khối u (một biến chứng điều trị trong đó các tế bào khối u bị tiêu diệt cùng lúc và giải phóng vào máu), phản ứng bất lợi của tim, tổn thương thận (nhiễm độc thận), tắc ruột và thủng ruột…

Các thông tin về thuốc cho bác sĩ và bệnh nhân cần có một cảnh báo về các nguy cơ sốc phản vệ, phản ứng da nghiêm trọng, sự tái hoạt động của virus viêm gan b có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng về gan, bao gồm suy gan và tử vong,  bệnh não chất trắng đa ổ tiến triển (một bệnh nhiễm trùng não nghiêm trọng hiếm gặp có thể dẫn đến tàn phế nặng hoặc tử vong).

Bệnh u hạt Wegener, còn gọi là bệnh u hạt viêm đa khớp, là một rối loạn không phổ biến xảy ra khi các mạch máu ở mũi, xoang, cổ họng, phổi và thận bị viêm. Bệnh u hạt Wegener là một trong những nhóm các rối loạn mạch máu. Bệnh làm chậm lưu lượng máu đến một số cơ quan có thể dẫn đến viêm nhiễm. Chẩn đoán sớm và điều trị bệnh u hạt Wegener có thể dẫn đến hồi phục hoàn toàn. Nếu không điều trị, bệnh có thể gây nguy hiểm đến tính mạng.